|
Основные определения математической статистики,
встречающиеся в области клинических исследований
Прежде чем перейти
к математической интерпретации задач, возникающих в области
клинических исследований, приведем некоторые общие определения,
встречающиеся в области планирования и анализа результатов
клинических исследований.
Достаточно трудно
дать исчерпывающее определение статистики как дисциплины.
Наиболее удачным, с нашей точки зрения, можно считать следующее
определение: «наука, изучающая методы сбора и интерпретации
числовых данных». Таким образом, главная цель статистики — получение
осмысленных заключений из несогласованных (подверженных разбросу)
данных. Так как индивидуумам присуща врожденная изменчивость
признаков (например, рост, масса тела и т.п.) и, кроме того,
биологические признаки могут случайным образом меняться во времени,
природа клинических данных, характеризующихся разбросом или
вариацией, диктует необходимость их статистического оценивания.
Еще одна причина, по которой применение статистических методов
к данным клинических исследований становится необходимым, -
случайные ошибки измерения клинических показателей. На языке
математики величина любого варьирующего признака является
переменной случайной величиной, а ее конкретные значения
принято называть вариантами.
Важной задачей при
проведении статистического анализа клинических данных является
определение одного или нескольких признаков, которые в данном
клиническом исследовании будут адекватно оценивать сравниваемый
эффект. Вообще словом «эффект» независимо от его медицинского
смысла мы будем называть любые проявления действия изучаемого
препарата (или метода лечения), которые выбраны исследователем
для демонстрации его эффективности, безопасности и т.д. Показатели
определенного таким образом эффекта обладают межиндивидуальной
вариабельностью.
Статистику еще часто
определяют как науку принятия разумных решений перед лицом
неопределенности. При этом двум категориям задач статистики
уделяют особое внимание: статистическое оценивание и проверка
статистических гипотез. Первая задача делится на точечное и
интервальное оценивание параметров распределения. Вообще статистические
задачи появляются тогда, когда необходимо дать наилучшие, в
некотором смысле, ответы по ограниченному числу наблюдений.
Если бы число наблюдений не было ограниченным, можно было точно
определить параметры распределений и сравнить их, при этом никакой
статистической задачи не было бы. Если в ходе исследований мы
могли бы изучить все объекты интересующей нас совокупности (например,
всех больных с определенным заболеванием), то можно было бы
сказать, что мы имеем дело со сплошным изучением генеральной
совокупности. На самом деле обследовать все объекты
совокупности удается редко, обычно приходится изучать лишь
выборку, надеясь, что эта выборка достаточно хорошо
отражает свойства изучаемой совокупности. При этом также возникают
важные статистические задачи: случайный отбор вариант
из генеральной совокупности и представительность
выборки, а также определение необходимого объема
выборки для формирования статистически значимого
заключения по результатам проведенных исследований.
Все статистические
методы исходят из предположения, что данные извлечены из совокупности
случайно. А это значит, что вероятность оказаться выбранным
для всех членов совокупности должна быть одинакова. Случайным
должно быть и отнесение пациента к той или иной сравниваемой
группе, т.е. каждый пациент должен иметь равный шанс попасть
в любую группу в исследовании. Предназначенные для решения этой
статистической задачи методы называются методами рандомизации.
Наиболее известные методы рандомизации: простая
рандомизация, блочная рандомизация, послойная рандомизация,
адаптивная рандомизация или рандомизация по принципу несимметричной
монеты, «игра на лидера» и др.
<Оглавление
| Читать дальше >
|